Risdiplam en pols Cas No.1825352-65-5
Font del producte: sintètic
Especificació del producte: superior o igual al 98%
Núm. CAS: 1825352-65-5
Fórmula molecular: C₂₂H₂₃N₅O
Pes molecular: 373,46 g/mol
Mètode de prova: HPLC
Ingredient actiu: Risdiplam
Característiques del producte: normalment una pols sòlida de color blanc a -blanquec.
Embalatge del producte: 1 kg/bossa; 25 kg/tambor
Condicions d'emmagatzematge: s'ha d'emmagatzemar-a llarg termini a -20 graus en un ambient sec i protegit de la llum sota una atmosfera inert.
Vida útil: 24 mesos
Descripció dels productes
Risdiplam és una molècula petita, administrada per via oral com un xarop. És un modificador de splicing de supervivència de la neurona motora 2 (SMN2) dissenyat per tractar l'atròfia muscular espinal (SMA) augmentant els nivells de proteïna SMN funcional a tot el cos.
Funció del producte
La funció principal de Risdiplam és augmentar la producció de proteïna SMN{0}}de longitud completa modulant l'splicing del gen SMN2. No és una cura per a la SMA, però funciona per aturar o frenar la progressió de la malaltia abordant la seva causa genètica subjacent.
Indicacions de productes
Risdiplam està indicat per al tractament de l'atròfia muscular espinal (SMA) en pacients de totes les edats, a partir dels dos mesos d'edat.
Això inclou pacients amb SMA pre-simptomàtica, tipus 1, tipus 2 i tipus 3.
Mecanisme d'acció
Risdiplam funciona unint-se a dos llocs específics de l'ARN pre-missatger SMN2 (ARNm pre{-), un gen que produeix principalment una proteïna SMN truncada i inestable (SMNΔ7).
En unir-se a aquests llocs, Risdiplam promou la inclusió de l'exó 7 durant el procés d'empalmament de l'ARN.
Aquesta modificació dóna lloc a una proporció més alta de gens SMN2 que produeixen proteïna SMN de -longitud completa i totalment funcional.
L'augment dels nivells de proteïna SMN millora la supervivència i la funció de les neurones motores, que són fonamentals per al moviment muscular.
Aplicació de productes
Via d'administració: Oral (xarop líquid)
Posologia: Un cop al dia, després d'un àpat.
Administració: la dosi és específica del pacient-i es basa en l'edat i el pes corporal del pacient. S'administra amb la xeringa oral proporcionada per a una dosificació precisa.
Avantatge clau: com a líquid que es pot prendre per via oral o mitjançant una sonda d'alimentació, és especialment adequat per a nadons i nens petits, ja que ofereix una opció de tractament no-invasiu en comparació amb les teràpies injectables o gèniques.
Efectes farmacològics
Efecte farmacodinàmic primari:
Un augment sostingut i depenent de la dosi-en els nivells sanguinis de proteïna SMN. Aquest augment s'observa poques setmanes després de l'inici del tractament i es manté durant tot el tractament
Efectes clínics:
En assaigs clínics, el tractament amb Risdiplam va provocar millores significatives en les fites de la funció motora (per exemple, control del cap, assegut, dret, caminar) que no s'observen en la història natural de la SMA no tractada. S'ha demostrat que millora la supervivència i la supervivència-libre d'esdeveniments en nadons amb SMA tipus 1.
Distribució:
Es distribueix sistèmicament, el que significa que augmenta la proteïna SMN no només al sistema nerviós central sinó també als teixits i òrgans perifèrics, cosa que pot proporcionar beneficis clínics més amplis.
Perfil de seguretat:
Les reaccions adverses més freqüents inclouen febre, diarrea, erupcions, úlceres bucals i aftoses, dolor articular i infeccions del tracte urinari. Es recomana un seguiment regular de la funció hepàtica.
Etiquetes populars: Risdiplam en pols cas no.1825352-65-5, fabricants, proveïdors, fàbrica de risdiplam en pols cas no.1825352-65-5 de la Xina
You Might Also Like
Enviar la consulta